Un grupo de investigadores británicos anunció dio a conocer un hallazgo sin precedentes en la lucha contra la enfermedad de Huntington.
Por primera vez, un tratamiento experimental consiguió ralentizar de forma significativa la progresión de esta patología neurodegenerativa hereditaria.
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¿Qué es la enfermedad de Huntington y cuáles son sus síntomas?
El ensayo clínico, desarrollado por el Centro de la Enfermedad de Huntington del University College London (UCL) en colaboración con la empresa biotecnológica UniQure, mostró que el fármaco AMT-130 redujo en un 75% el avance de la enfermedad tras 36 meses de seguimiento en los 29 pacientes tratados, en comparación con quienes no recibieron la terapia.
La enfermedad de Huntington es causada por una mutación genética que provoca la degeneración progresiva del sistema nervioso central.
Sus síntomas incluyen alteraciones motoras, cognitivas y conductuales, que terminan por conducir a la pérdida total de autonomía y a la muerte. Se estima que unas 8 mil personas en el Reino Unido y 6 mil en Francia viven con esta condición.
El tratamiento AMT-130 consiste en una sola inyección de terapia génica administrada directamente en el estriado, región cerebral clave afectada por la enfermedad.
La técnica introduce nuevas instrucciones genéticas que buscan proteger y prolongar la función neuronal.
“Este avance tiene el potencial de preservar las funciones diarias de los pacientes, mantenerlos activos laboralmente por más tiempo y ralentizar de forma inédita el curso de la enfermedad”, destacó la profesora Sarah Tabrizi, asesora científica del estudio.
A pesar de los resultados alentadores, expertos como la genetista Zosia Miedzybrodzka advierten que se requieren más pruebas para confirmar la seguridad del tratamiento y la duración de sus beneficios.
UniQure prevé presentar a inicios de 2026 una solicitud de aprobación acelerada ante la FDA, antes de buscar autorización en Reino Unido y Europa.
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