El Hospital Germans Trias, en Cataluña, ha comenzado a administrar Tofersen, un innovador tratamiento que promete mejorar la calidad de vida de pacientes con un tipo específico de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa sin cura.
Se trata del primer fármaco autorizado en Europa en tres décadas capaz de aumentar la fuerza muscular y la capacidad respiratoria en personas con ELA asociada a la mutación del gen SOD1.
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Tofersen promete mejorar la calidad de vida de pacientes con un tipo específico de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El tratamiento ya se aplica a un paciente de 44 años diagnosticado con esta variante genética, que representa aproximadamente el 2% de los casos de ELA y constituye la segunda causa más frecuente de la forma hereditaria de la enfermedad.
La Agencia Europea del Medicamento aprobó su uso compasivo en 2024, pero fue hasta hace unos meses cuando el Ministerio de Sanidad español autorizó y financió su incorporación al sistema público de salud.
De acuerdo con la especialista Míriam Almendrote, de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Germans Trias, este avance marca un antes y un después en el abordaje de la ELA-SOD1.
“Aunque no es una cura, sí logra modificar la evolución de la enfermedad en un subgrupo concreto de pacientes”, subrayó.
Ensayos clínicos internacionales han mostrado que Tofersen puede ralentizar el deterioro funcional, preservar la capacidad respiratoria y mejorar la fuerza muscular. Incluso, una cuarta parte de los pacientes tratados registró mejoras tempranas en su funcionalidad.
La administración del fármaco se realiza mediante punciones lumbares periódicas y requiere la coordinación de equipos de neurología, anestesiología, farmacia hospitalaria y atención ambulatoria.
La ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en Cataluña y reduce la esperanza de vida a entre tres y cinco años tras el diagnóstico.
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