La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Givinostat (Duvyzat), un nuevo fármaco oral para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), considerada una de las enfermedades neuromusculares más graves, raras y progresivas de origen genético.
La DMD suele manifestarse en la infancia, ocasionando un debilitamiento progresivo de los músculos, pérdida temprana de la capacidad de caminar y complicaciones cardiopulmonares que reducen la esperanza de vida.
Hasta ahora, los tratamientos disponibles eran limitados y paliativos, sin frenar la progresión de la enfermedad.
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El nuevo fármaco para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Según los ensayos clínicos, Givinostat logra ralentizar el deterioro muscular y prolongar la función motora, lo que representa un cambio sustancial en la calidad de vida de los pacientes.
Su mecanismo de acción se centra en restaurar parcialmente la producción de distrofina, la proteína ausente o defectuosa en quienes padecen Duchenne, reduciendo así la destrucción muscular progresiva.
“Estamos celebrando con mucho entusiasmo la aprobación de Givinostat. Supone el primer fármaco contra Duchenne (no corticoide) válido para todas las mutaciones y que va a ayudar a cambiar la historia natural de la enfermedad. Es un paso de gigante”, señaló Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España.
Miles de familias han recibido con esperanza el anuncio, pues por primera vez vislumbran una alternativa más allá de los cuidados paliativos.
Además, especialistas destacan que este avance podría impulsar nuevas investigaciones en terapias genéticas aplicadas a otras enfermedades neuromusculares.
No obstante, la disponibilidad real del medicamento dependerá de las negociaciones con los sistemas de salud de cada país.
En España, el Ministerio de Sanidad deberá decidir su financiación, un debate marcado por el alto coste del tratamiento —que podría superar los 300 mil euros anuales— frente a su potencial para reducir hospitalizaciones y mejorar la autonomía de los pacientes.
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